Dr. Barry Kaplan Sie haben vielleicht nicht viel über die Fabry-Krankheit gehört, aber es ist eine sehr ernste genetische Erkrankung. Diese Krankheit tritt auf, wenn der Körper einer Person nicht in der Lage ist, das notwendige Enzym herzustellen, das für die Metabolisierung von Fetten, Lipiden und anderen verwandten Substanzen erforderlich ist.
Menschen mit Gewichtsproblemen denken vielleicht, dass diese Krankheit ein verkappter Segen ist. Aber die Fabry-Krankheit ist eine ernste und schmerzhafte Erkrankung, die die Wahrscheinlichkeit eines frühen Todes einer Person stark erhöhen kann. Außerdem können ohne die richtigen Enzyme zum Abbau von Fett viele ernsthafte Probleme auftreten.
Erstens, wenn Sie an dieser Krankheit leiden, kann Ihr Körper die fettlöslichen Vitamine A, D, E und K nicht aufnehmen. Diese spielen eine Vielzahl von Funktionen in Ihrem Körper, wie zum Beispiel den Schutz Ihrer Augen, die Förderung der Blutgerinnung , schützt deine Knochen und schützt dein Herz. Außerdem kann Ihr Körper diese Fette nicht abbauen, um sie aus dem Körper zu spülen. Stattdessen bleiben sie in der Nähe und verstopfen Ihre Augen, Ihr Nervensystem, Ihr Herz und Ihre Nieren.
Aufgrund dieser Ansammlung leiden viele Patienten mit Morbus Fabry an Schlaganfall, Herzinfarkt und anderen lebensbedrohlichen Komplikationen. Bis vor kurzem gab es nur wenige wirksame Behandlungen für diese Krankheit. Antikonvulsiva, Magen-Darm-Helfer und Operationen oder Dialyse für die Nieren wurden alle verwendet, um diese Krankheit zu kontrollieren. Aber ein neues Medikament ist für die Betroffenen dieser seltenen und schmerzhaften Krankheit vielversprechend.
Das Medikament heißt „Fabrazyme“ (Agalsidase beta). Es war das erste für diese Erkrankung zugelassene Medikament und wurde erst im April 2003 von der FDA zugelassen. Es ist eine synthetische Version des fettverstoffwechselnden menschlichen Enzyms und wird intravenös verabreicht. Also, was ist das einzige Problem mit dieser fantastischen Behandlung? Es kostet etwa 200.000 Dollar pro Person und Jahr.
In den Vereinigten Staaten haben Patienten mit Versicherungsunternehmen um die Deckung dieses Medikaments gekämpft. In Kanada war die Situation nicht viel anders. Zum Glück für die Kanadier läuft derzeit eine klinische Studie mit diesem Medikament, die allen Einwohnern offen steht, die an dieser Krankheit leiden. Das bedeutet, dass für die Teilnehmer das Medikament übernommen wird – zumindest vorerst.
Hoffentlich wird der Druck auf beiden Seiten der Grenze dazu führen, dass dieses vielversprechende und unverzichtbare Medikament Versicherungsschutz erhält, damit Patienten mit dieser schmerzhaften Krankheit ihr Leiden lindern können.