Dr. Barry Kaplan Die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat einem neuen Mukoviszidose-Medikament namens „ Orkambi “, das von Vertex Pharmaceuticals Inc.
Orkambi ist das zweite Mukoviszidose-Medikament von Vertex. Das erste, „ Kalydeco “, wurde 2012 zugelassen. Es war auch das erste Medikament, das zur Behandlung der zugrunde liegenden genetischen Ursachen von Mukoviszidose zugelassen wurde. (Frühere Mukoviszidose-Medikamente bekämpften nur die Symptome.) Kalydeco wurde jedoch nur zur Behandlung einer kleinen Gruppe von Mukoviszidose-Formen zugelassen.
Orkambi hingegen wurde zur Behandlung der häufigsten Art von Mukoviszidose zugelassen, die auftritt, wenn ein Patient zwei Kopien der genetischen Mutation erbt , eine von jedem Elternteil. Fast die Hälfte der geschätzten Mukoviszidose-Fälle in den USA fallen in diese Kategorie, was das Medikament umso wertvoller macht. Derzeit gilt die Zulassung der FDA nur für Patienten, die 12 Jahre oder älter sind.
Mehreren klinischen Studien zufolge verbesserte die sechsmonatige Einnahme von Orkambi die Lungenfunktion von Mukoviszidose-Patienten um 2,5 %–3,0 % , was für die FDA ausreichte, um es als wirksame Behandlungsoption zu rechtfertigen. Auch wenn es sich nicht nach viel anhört, ist es dennoch ein bedeutender Fortschritt für eine genetische Krankheit, die derzeit nicht heilbar ist.
Vertex setzt die Forschung mit jüngeren Patienten fort, in der Hoffnung, dass die FDA ihre Zulassung von Orkambi auf eine jüngere Altersgruppe ausweiten wird. Vertex sagt, dass ihr neues Medikament einen Preis von 259.000 US-Dollar für das Jahr haben wird.
Es wird geschätzt, dass etwa 30.000 Amerikaner an Mukoviszidose leiden. Die Krankheit geht auf eine genetische Mutation zurück, die dazu führt, dass der Körper dicken Schleim produziert, der sich in der Lunge und anderen Organen ansammelt und schließlich zu Infektionen, Verdauungsproblemen und einem Verlust der Lungenfunktion führt.