Dr. Barry Kaplan In dieser Studie konzentrierten sich die Forscher auf das TMC1-Gen, eine der häufigsten Ursachen für genetisch bedingte Taubheit, und testeten zwei Gruppen von Mäusen. Einer Gruppe wurde das TMC1-Gen aus ihrem System entfernt, um einen Hörverlust auszuschließen, der sich als Folge von zwei TMC1-Genmutationen entwickelt hat, die bei Kindern in jungen Jahren auftreten können. Die andere Gruppe von Mäusen hatte eine spezifische TMC1-Genmutation namens Beethoven, ein gutes Modell für genetische Taubheit.
Um das Gen richtig zu transportieren, haben Wissenschaftler ein Adeno-assoziiertes Virus 1 (AAV1) mit einem Promotor geschaffen, der als genetische Sequenz verwendet wird, um das Gen in bestimmten Sinneszellen des Innenohrs einzuschalten.
Nach mehreren Screenings von AAV1-Serotypen und -Promotoren entdeckten die Forscher eine Kombination, die erfolgreich die sensorische Transduktion, die auditiven Hirnstammreaktionen und die akustischen Reflexe bei gehörlosen Mäusen wiederherstellte.
Das Ergebnis: Wissenschaftler und Forscher konnten bei Mäusen, die das TMC1-Gen Beethoven trugen, die Fähigkeit der Haarsinneszellen vollständig wiederherstellen, auf Geräusche zu reagieren.
Die Weltgesundheitsorganisation (WHO) schätzt, dass 360 Millionen Amerikaner an irgendeiner Form von Hörverlust leiden. TMC1-Taubheit macht vier bis acht Prozent aller Taubheitsfälle aus.
Die Forscher glauben, dass die Ergebnisse dieser kürzlich durchgeführten Studie den Weg für eine Gentherapie zur Behandlung von Taubheit und zur Wiederherstellung des Hörvermögens ebnen könnten, die in Studien am Menschen getestet werden soll.
Quelle für den heutigen Artikel:
Lam, P., „Taube Mäuse, die dank Gentherapie wieder hören können“, Website von Medical News Today, 13. Juli 2015; http://www.medicalnewstoday.com/articles/296576.php .