Dr. Barry Kaplan Für Menschen mit autosomal dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) sind die Behandlungsmöglichkeiten begrenzt, aber das könnte sich bald ändern. Sie haben vielleicht nicht viel über diese genetische Nierenerkrankung gehört, aber sie betrifft 600.000 Menschen in den Vereinigten Staaten.
Das bedeutet, dass ADPKD mehr Menschen betrifft als Muskeldystrophie und Mukoviszidose zusammen. Die Krankheit verursacht eine große Anzahl von Zysten (Überwucherungen von Zellen) in den Nieren.
Normalerweise sind Zysten kein großes Problem, solange sie gutartig sind. Das Problem ist, dass Menschen mit ADPKD so viele dieser Zysten haben – oft solche, die so groß wie Fußbälle werden können – dass sie die Funktionsfähigkeit der Nieren ernsthaft beeinträchtigen. Wenn man bedenkt, dass Ihre Nieren nicht viel größer als eine Faust sind, könnten Sie sehen, wie ein fußballgroßes Wachstum an ihnen ein Problem sein könnte.
Viele Menschen mit dieser Krankheit müssen zur Nierendialyse ins Krankenhaus eingeliefert werden. Am Ende benötigen die meisten dieser Menschen eine Nierentransplantation. Diese können wirksam sein, aber Organtransplantationen sind immer noch schwierig. Es ist sehr schwierig, eine genaue Organübereinstimmung zu finden, die der Körper der Person nicht abstößt.
Hinzu kommen immunsupprimierende Medikamente, die eingenommen werden müssen, um dem natürlichen Angriffswillen des Körpers entgegenzuwirken. Hinzu kommt natürlich die lange Erholungszeit nach der Operation. Noch beängstigender ist die Tatsache, dass nicht viele Nieren für eine Transplantation zur Verfügung stehen, so dass Menschen, die kein Familienmitglied haben, das eine Niere spenden kann, ein Leben lang der Dialyse unterzogen werden müssen.
Glücklicherweise gibt es einige bahnbrechende genetische Forschungen, die nun Aufschluss darüber geben, was ADPKD verursacht, und dies könnte Ärzten helfen, neue Wege zur Behandlung der Krankheit zu finden. Ein Artikel in der Zeitschrift Developmental Cell enthüllte die zellulären Veränderungen, die bei Patienten mit dieser seltsamen Krankheit auftreten. Es scheint, dass der Weg zu „Polycystin-1“ (einem Rezeptor) bei dieser Krankheit unangemessen aktiviert wird.
Forscher haben herausgefunden, wie das passiert – es ist im Grunde eine Reihe von Schaltern, die eingeschaltet werden, wenn sie ausgeschaltet werden sollten. Mit diesen Informationen können die Forscher nun mit der Arbeit an einer Gentherapie beginnen, die diese Schalter umkehren und hoffentlich das Wachstum der Zysten stoppen kann, bevor sie zu einem ernsthaften Problem werden. Dies kann für Hunderttausende von Menschen ein besseres Leben bedeuten.
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